Pijplijn

Pharming commercialiseert en ontwikkelt een innovatief portfolio van eiwitvervangende therapieën en precisiegeneesmiddelen, waaronder kleine moleculen, biologische geneesmiddelen en gentherapieën die zich in een vroeg tot laat stadium van ontwikkeling bevinden. 

Onze portfolio

Hieronder een overzicht van de status van ons (kandidaat)-productportfolio.

• GEACTIVEERD PI3Kδ-SYNDROOM (APDS)

Geactiveerd Phosphoinositide 3-kinase Delta (PI3Kδ) Syndroom, of APDS, is een zeldzame, genetische en progressieve primaire immunodeficiëntie. APDS werd in 2013 ontdekt en is een aandoening die het immuunsysteem en de functie van de witte bloedcellen, die virussen en bacteriën herkennen en aanvallen om infectie te voorkomen, aantast.

LEES MEER OVER APDS

• OTL-105 – HSC-GENTHERAPIE VOOR HAE

In 2021 kondigde Pharming een strategische samenwerking aan met Orchard Therapeutics in onderzoek, ontwikkeling, productie en commerisialisering van OTL -105, een nieuw onthulde experimentele ex vivo (buiten het lichaam) autologe hematopoëtische stamcel (HSC) gentherapie voor de behandeling van erfelijk angio-oedeem (HAE).

Erfelijk angio-oedeem, ook wel bekend als HAE, is een zeldzame, ernstige, slopende, mogelijk levensbedreigende genetische aandoening die voorkomt bij 1 op 50.000 tot 1 op 150.000 mensen wereldwijd. In Europa worden ongeveer 10.000 mensen getroffen.1

HAE veroorzaakt spontane en teurgkerende episodes van zwelling (oedeemaanvallen) - die op elk moment en in bijna elk deel van het lichaam kunnen voorkomen, maar vooral in de handen, voeten, gezicht, luchtwegen (keel) en inwendige organen, waarbij zwelling in de luchtweg of larynx bijzonder gevaarlijk is en tot overlijden door verstikking kan leiden.

1. Ghazi A, Grant JA. Hereditary angioedema: epidemiology, management, and role of icatibant. Biol Targets Ther 2013;7:103. doi:10.2147 / BTT.S27566

LEES MEER OVER HAE

• POMPE

De ziekte van Pompe, ook bekend als Acid Maltase Deficiency of Glycogen Storage Disease type II, is een erfelijke spiermyopathie die wordt veroorzaakt door de opbouw van een complexe suiker, glycogeen genaamd, in de lichaamscellen. Het is een zeldzame genetische aandoening met meerdere systemen die wordt gekenmerkt door de afwezigheid of deficiëntie van het lysosomale enzym alfa-glucosidase of GAA. Dit enzym is nodig om het complexe koolhydraatglycogeen af te breken of te metaboliseren en om te zetten in de eenvoudige suikerglucose. Glycogeen is een dikke, plakkerige substantie en het niet bereiken van een goede afbraak resulteert in een enorme ophoping van lysosomaal glycogeen in cellen, vooral in hart-, gladde en skeletspiercellen.

• ACUUT NIERFALEN

Acuut nierfalen, ook bekend als Acute Kidney Injury (AKI) is een plotselinge episode van nierfalen of nierbeschadiging.

In augustus 2022 kondigde Pharming aan dat we zouden stoppen met de verdere ontwikkeling van rhC1INH.

Lees het persbericht voor meer informatie over dit besluit.

• PRE-ECLAMPSIE

Pre-eclampsie is een levensbedreigende multisysteemstoornis bij zwangerschappen die leidt tot maternale en neonatale mortaliteit en morbiditeit, die zich meestal voor het eerst manifesteert als hypertensie.

In augustus 2022 kondigde Pharming aan dat we zouden stoppen met de verdere ontwikkeling van rhC1INH.

Lees het persbericht voor meer informatie over dit besluit.