Overslaan en naar de inhoud gaan
24 januari 2020

Nieuwe toedieningsvormen van RUCONEST® en aanvullende producten

Nu de validatie is veiliggesteld met de goedkeuring van het eerste product van ons transgene platform, wordt onderzocht of met dit platform nieuwe producten in ontwikkeling kunnen worden genomen.

Ons transgene platform vormt momenteel de enige technologie die recombinante versies van bepaalde complexe menselijke eiwitten economisch rendabel kan produceren.

Onze strategie:

  • Nieuwe toedieningsvormen van RUCONEST® voor hereditair (erfelijk) angio-oedeem (HAE)
  • Klinische ontwikkeling van eiwitvervangende producten voor de ziekten van Pompe en Fabry
  • Uitbreiding van de klinische ontwikkeling van recombinante humane C1-esteraseremmer (rhC1INH) bij pre-eclampsie, acuut nierfalen (AKI) en andere potentieel significante indicaties
rhC1INH (RUCONEST®)

rhC1INH (RUCONEST®)

rhC1INH is een recombinant menselijk C1-esteraseremmer-eiwit. In de eiwitproductietechnologie van Pharming wordt natuurlijk C1-esteraseremmer-DNA van menselijke oorsprong gebruikt om expressie van het C1-esteraseremmer-eiwit te verzekeren. C1-esteraseremmer is een eiwit dat betrokken is bij de regulatie van het complementsysteem en het contactsysteem, beide onderdeel van het immuunsysteem. Het is een controlerend eiwit in de beginfase van deze cascadereacties en daarmee een regulerende factor in het immuunsysteem. 

Door deze systemen af te remmen, kan de abnormale ontstekingsreactie onder controle worden gehouden. Dit is ook het mechanisme waarmee een HAE-aanval met C1-esteraseremmers kan worden behandeld.

Lees hier meer over de complementcascade 

 

Preventieve behandeling van HAE

Elke acute HAE-aanval wordt apart behandeld. Bij preventieve, oftewel profylactische therapie, krijgt de patiënt op regelmatige basis een behandeling om aanvallen te voorkomen of in ieder geval de frequentie ervan terug te dringen. In juli 2016 publiceerde Pharming positieve resultaten van een klinische Fase II-studie naar het gebruik van RUCONEST® voor de preventieve behandeling van HAE.

Na deze positieve Fase II-studie werd Pharming uitgenodigd door de Amerikaanse FDA (U.S. Food and Drug Administration) om de Fase II-studie vervroegd in te dienen. In september 2018 ontving Pharming echter een zogeheten complete response letter (CRL) van de FDA.

Omdat Pharming een sterke betrokkenheid bij HAE-patiënten heeft, worden momenteel nieuwe vormen van RUCONEST® met nieuwe formulering  ontwikkeld ter vergroting van het gebruiksgemak, met inachtneming van de inhoud van de CRL ten aanzien van nieuwe profylactische studies.

Ontwikkeling nieuwe formulering RUCONEST®

De vloeibare formulering van RUCONEST® (van 14 ml tot 3 ml) kan worden gebruikt als ‘grondstof’ voor het ontwikkelen van subcutane, intramusculaire en intradermale toedieningssystemen. Pharming onderzoekt dit voor zowel profylactische als acute behandeling van HAE en andere medische indicaties. Nano-injecties zouden de toekomst kunnen zijn van zowel de acute als de profylactische behandeling van HAE-aanvallen en andere medische indicaties in onze pijplijn.

Voorbeeld van mogelijke injectiemethoden
Cookies: Deze website maakt gebruik van cookies. Bekijk de cookie instellingen pagina voor meer informatie Accepteren Weigeren