Overslaan en naar de inhoud gaan

Pharming’s leidende product, RUCONEST® is de eerste en enige rhC1INH (recombinante humane C1-esteraseremmer) proteinevervangende therapie die goedgekeurd is voor de behandeling van acute aaanvallen van erfelijk angio-oedeem- of HAE. HAE is een zeldzame genetische aandoening die wereldwijd bij tussen ongeveer 1 op de 30.000 en 1 op de 50.000 mensen optreedt. In de Verenigde Staten wordt de markt voor de behandeling van  HAE geschat op tussen de 7.000 en 8.000 patienten voor zowel acute als profylactische behandeling. HAE wordt veroorzaakt door een tekort aan het C1-esteraseremmer (C1INH)-eiwit. Een tekort aan functionele C1-esteraseremmer leidt tot overmatige activatie van het complementsysteem. Hierdoor ontstaat overproductie van bepaalde mediatorstoffen, wat leidt tot bloedvatlekkage naar zachte weefsels. De meest voorkomende symptomen van een HAE-aanval worden veroorzaakt door overproductie van het bradykinine-initiator-eiwit, kallikreïne, dat leidt tot overmatige lekkage van vocht naar weefsels (oedeem of zwelling). Door de zwelling in de darmwand kunnen patienten last krijgen van ondraagelijke pijn in de buik, misselijkheid en braken. Met name zwelling in de luchtwegen of in het strottenhoofd zijn gevaarlijk en kunnen leiden tot dood door verstikking. Onbehandelde aanvallen kunnen tussen de 48 en 120 uur aanhouden. 

Momenteel wordt RUCONEST® gedistribueerd in de Verenigde Staten, het Verenigd Koninkrijk en de Europese Unie via onze eigen verkooporganisatie. Daarnaast wordt RUCONEST® via ons distributienetwerk gedistribueerd in Zuid-Korea, Israel en een aantal Midden- en Zuid-Amerikaanse landen.

We ontwikkelen momenteel de volgende-generatie RUCONEST® met een nieuwe formulering en een beperkter volume voor intramusculaire dan wel andere toedieningsvormen. We hebben goedkeuring van de EMA ontvangen voor uitbreiding van de indicatie van RUCONEST® naar kinderen in de leeftijd tussen 2-13 jaar.

RUCONEST® heeft  in de Europese Unie van de regelgevende autoriteiten marktexclusiviteit verkregen tot in 2025 en in de Verenigde Staten zogeheten referentie-productexclusiviteit voor biologische producten tot 16 juli 2026.
 

Cookies: Deze website maakt gebruik van cookies. Bekijk de cookie instellingen pagina voor meer informatie Accepteren Weigeren