• Nieuwe toedieningsvormen RUCONEST® bij erfelijk angio-oedeem
  • Uitbreiding klinische ontwikkeling rhC1INH bij pre-eclampsie (zwangerschapsvergiftiging), contrast-geïnduceerde nefropathie en andere potentiële grote indicaties
  • Klinische ontwikkeling eiwit vervangende producten bij de ziekten van Pompe en Fabry

Leiden, 5 juni 2018 Pharming Group NV (“Pharming” of “de Onderneming”) (Euronext Amsterdam: PHARM), publiceert de agenda voor haar Capital Markets Briefing op 21 juni 2018 in New York van 08:00 tot 10:30 EST / 14:00 – 16:30 uur CET, welke ook via live webcast wordt uitgezonden. De link naar deze webcast en de opname ervan zullen beschikbaar zijn op de homepage van de Pharming-website en onder de sectie ‘News’.

Tijdens de Capital Markets Briefing zal Pharming de lopende activiteiten en de strategie voor zijn in omvang toenemende onderzoeks- en ontwikkelingspijplijn bespreken, zowel voor de recombinante humane C1-esteraseremmer (rhC1INH) als voor nieuwe eiwitvervangingsproducten. De briefing is bedoeld om aandeelhouders, potentiële investeerders en andere geïnteresseerde partijen te informeren over de huidige en geplande activiteiten van Pharming op het gebied van:

  • De nieuwe ontwikkeling van het belangrijkste product RUCONEST® (rhC1INH) binnen het erfelijk angio-oedeem (HAE)-domein, waarmee tegemoet kan worden gekomen aan de behoeften van patiënten;
  • De nieuwe ontwikkeling van rhC1INH buiten het HAE-domein voor de aanpak van andere belangrijke onvervulde medische behoeften waarvoor momenteel geen goedgekeurde of effectieve therapieën bestaan; en
  • De klinische ontwikkeling van nieuwe producten voor eiwitvervanging die significante tekortkomingen van bestaande therapieën aanpakken.

De briefing omvat onder andere presentaties van opinieleiders in de belangrijkste voor Pharming relevante indicaties. Een van de presentaties wordt verzorgd door professor Marc Riedl, hoogleraar geneeskunde aan de Universiteit van Californië, San Diego en klinisch directeur van het US HAEA Angioedema Center. Hij is een wereldwijd gerespecteerd deskundige op het gebied van de diagnose, behandeling en etiologie van erfelijk angio-oedeem. Daarnaast zal professor Gustaaf Dekker van de School of Obstetrics and Gynaecology aan de Universiteit van Adelaide presenteren. Hij is een mondiaal erkend deskundige op het gebied van de etiologie en behandeling van pre-eclampsie (zwangerschapsvergiftiging).

De agenda voor de Capital Market Briefing ziet er als volgt uit:

  • Inleiding – Dr Sijmen de Vries, Chief Executive Officer;
  • Overzicht HAE-geneesmiddelen (indicaties voor acuut en profylaxe) – Professor Marc Riedl, US HAEA Angioedema Center, UCSD;
  • HAE VS-marktoverzicht – Stephen Toor, Pharming US General Manager;
  • Ontwikkeling van de RUCONEST®-franchise – Professor Bruno Giannetti, Chief Operating Officer;
  • rhC1INH-ontwikkeling voor de behandeling/preventie van pre-eclampsie – Professor Gustaaf Dekker, University of Adelaide;
  • Contrast-geïnduceerde nefropathie en cardiale bescherming – professor Bruno Giannetti;
  • Eiwitvervangende therapieën bij de ziekten van Pompe en Fabry – Professor Bruno Giannetti;
  • De nieuwe commerciële potentie van Pharming – Robin Wright, Chief Financial Officer;
  • Samenvatting – CEO Dr Sijmen de Vries.

In het onderdeel ‘HAE-therapeutics’ zal Professor Riedl zijn visie geven op ontwikkelingen in behandelingsopties voor HAE-patiënten.

Het overzicht van de Amerikaanse HAE-markt zal zich vanuit het perspectief van Pharming richten op  waarom Pharming denkt zeer goed gepositioneerd te zullen zijn om de concurrentie in de toekomst aan te kunnen gaan.

In het onderdeel over de ontwikkeling van de RUCONEST®-franchise wordt ingegaan op de nieuwe toedieningsvormen van RUCONEST®, inclusief  klein-volume subcutane (onder de huid) en intramusculaire (in de spier) versies, alsmede een nieuwe, eenvoudig toe te passen pijnloze intradermale (in de huid) toedieningsmethode. In dit onderdeel wordt ook ingegaan op de plannen van Pharming voor het ontwikkelen van voldoende capaciteit om aan de vraag naar rhC1INH in de nieuwe indicaties te kunnen voldoen.

Professor Dekker zal de nieuwste wetenschappelijke visies op het gebied van de ontwikkeling van pre-eclampsie (zwangerschapsvergiftiging) schetsen, alsmede de ratio voor de verwachting dat een therapeutische interventie met C1-esteraseremmer daarbij een positief therapeutisch effect zou kunnen hebben.

Het onderdeel over contrast-geïnduceerde nefropathie schetst de eindpunten en mogelijke relevantie voor verdere klinische ontwikkeling, van een Fase II dubbelblind placebogecontroleerde door de onderzoekers gefinancierde nog lopende studie in Basel, Zwitserland.

In het onderdeel over de eiwit vervangende therapieën zal de thans verwachte voordelen van Pharmings twee nieuwe gepatenteerde recombinante producten toelichten: α-glucosidase en α-galactosidase. α-glucosidase is een enzymvervangingstherapie voor de ziekte van Pompe, een zeldzame lysosomale stapelingsdeficiëntie. α-galactosidase, is een enzymvervangingstherapie voor de ziekte van Fabry, eveneens een zeldzame lysosomale stapelingsziekte. Er zal een tijdpad voor het klinische ontwikkelingsprogramma voor α-glucosidase worden geschetst.

Het onderdeel ‘Commercieel potentieel’ geeft een overzicht van de markten voor de belangrijkste indicaties waarvoor de Onderneming van plan is om nu en in de nabije toekomst rhC1INH te ontwikkelen, alsmede wat dit zou kunnen betekenen voor Pharmings toekomstige commerciële ontwikkelingspotentieel.

De presentaties en de opname van de webcast van de briefing zijn beschikbaar op de homepage van Pharmings website en in de ‘News’-sectie.

Neem voor registratie voor aanwezigheid bij het evenement contact op met Mike Biega van Solebury Trout: mbiega@troutgroup.com. Registratie vooraf is vereist, aangezien er een beperkt aantal plaatsen beschikbaar is.

Raad van Bestuur

Sijmen de Vries, CEO
Bruno Giannetti, COO
Robin Wright, CFO

Over Pharming Group N.V.

Pharming is een gespecialiseerde farmaceutische onderneming die innovatieve producten ontwikkelt voor de veilige, effectieve behandeling van zeldzame ziekten en onvervulde medische behoeften. Pharming’s leidende product, RUCONEST® (conestat alfa), is een recombinante humane C1-esteraseremmer die is goedgekeurd voor de behandeling van acute erfelijke angio-oedeem (“HAE”) -aanvallen bij patiënten in Europa, de VS, Israël en Zuid-Korea. Het product is beschikbaar op naam-patiëntbasis in andere gebieden waar het nog geen handelsvergunning heeft verkregen.

RUCONEST® wordt gedistribueerd door Pharming in Oostenrijk, Frankrijk, Duitsland, Luxemburg, Nederland, het Verenigd Koninkrijk en de Verenigde Staten van Amerika. Pharming heeft commerciële verkooprechten in Algerije, Andorra, Bahrein, België, Ierland, Jordanië, Koeweit, Libanon, Marokko, Oman, Portugal, Qatar, Syrië, Spanje, Zwitserland, Tunesië, de Verenigde Arabische Emiraten en Jemen. In sommige van deze landen wordt RUCONEST® op named-patient’ basis beschikbaar gesteld in samenwerking met het HAEi Global Access Program (GAP).

RUCONEST® wordt gedistribueerd door de Zweedse Orphan Biovitrum AB (publ) (SS: SOBI) in de andere EU-landen, en in Azerbeidzjan, Wit-Rusland, Georgië, IJsland, Kazachstan, Liechtenstein, Noorwegen, Rusland, Servië en Oekraïne.

RUCONEST® wordt gedistribueerd in Argentinië, Colombia, Costa Rica, de Dominicaanse Republiek, Panama en Venezuela door Cytobioteck, in Zuid-Korea door HyupJin Corporation en in Israël door Megapharm.

RUCONEST® heeft onlangs een klinische studie afgerond voor de behandeling van HAE bij jonge kinderen (2-13 jaar oud) en wordt ook geëvalueerd voor verschillende aanvullende vervolgindicaties.

Pharming’s technologieplatform bevat een uniek, GMP-compatibel gevalideerd proces voor de productie van pure recombinante menselijke eiwitten waarvan bewezen is dat ze in staat zijn om industriële hoeveelheden van recombinante humane eiwitten van hoge kwaliteit te produceren op een meer economische en minder immunogenetische manier in vergelijking met de huidige op cellijn gebaseerde methoden. Leads voor enzymvervangingstherapie (“ERT”) voor de ziekten van Pompe en Fabry worden momenteel geoptimaliseerd, waarbij aanvullende programma’s zonder ERT ook in een vroeg stadium worden onderzocht.

Pharming heeft een langetermijnpartnerschap met het China State Institute of Pharmaceutical Industry (“CSIPI”), een onderneming van Sinopharm, voor gezamenlijke wereldwijde ontwikkeling van nieuwe producten, te beginnen met recombinante menselijke factor VIII voor de behandeling van hemofilie A. Pre-klinische ontwikkeling en productie vindt plaats naar wereldwijde standaarden op CSIPI en zal worden gefinancierd door CSIPI. Klinische ontwikkeling zal worden gedeeld tussen de partners waarbij elke partner de kosten voor hun territoria onder het partnerschap neemt.

Pharming heeft verklaard dat Nederland haar “lidstaat van herkomst” is in de zin van het gewijzigde artikel 5: 25a lid 2 van de Wet op het financieel toezicht.

Aanvullende informatie is beschikbaar op de Pharming-website: www.pharming.com

Verklaringen gericht op de toekomst

Dit persbericht van Pharming Group NV en haar dochterondernemingen (“Pharming”, de “Vennootschap” of de “Groep”) kan toekomstgerichte verklaringen bevatten, waaronder, maar niet beperkt tot, die met betrekking tot Pharming’s financiële projecties, marktverwachtingen, ontwikkelingen, partnerschappen, plannen, strategieën en kapitaaluitgaven.

De Onderneming waarschuwt dat dergelijke vooruitblikkende verklaringen bepaalde risico’s en onzekerheden kunnen inhouden en kunnen verschillen van de werkelijke resultaten. Risico’s en onzekerheden omvatten, zonder beperking, het effect van concurrerende, politieke en economische factoren, juridische claims, het vermogen van het bedrijf om intellectueel eigendom te beschermen, schommelingen in wisselkoersen en rentetarieven, wijzigingen in belastingwetten of -tarieven, wijzigingen in wetgeving of boekhoudpraktijken en het vermogen om nieuwe producten, markten of technologieën te identificeren, ontwikkelen en met succes te commercialiseren.

Dientengevolge kunnen de werkelijke prestaties, positie en financiële resultaten en verklaringen van de Onderneming wezenlijk verschillen van de plannen, doelstellingen en verwachtingen die zijn uiteengezet in dergelijke toekomstgerichte verklaringen. De Onderneming neemt geen verplichting op zich om toekomstgerichte verklaringen of informatie bij te werken, welke moeten worden genomen vanaf de respectieve uitgiftedata, tenzij vereist door wet- of regelgeving.

Voor meer informatie:

Pharming Group N.V.

Sijmen de Vries, CEO, Tel: +31 71 524 7400

Robin Wright, CFO,  Tel: +31 71 524 7432

FTI Consulting:

Julia Phillips/ Victoria Foster Mitchell, Tel: +44 203 727 1136

Lifespring Life Sciences Communication

Leon Melens, Tel: +31 6 53 81 64 27

print