Pharming meldt positieve klinische studiedata met RUCONEST® bij kinderen

 RUCONEST® toont klinisch relevante verlichting van symptomen bij kinderen met erfelijk angio-oedeem  

 Leiden, 02 oktober 2017: Pharming Group N.V. (“Pharming” of “De Onderneming”) (Euronext Amsterdam: PHARM) maakt positieve data bekend van een klinische studie met RUCONEST® [Recombinant Humaan C1 Esterase Remmer / conestat alfa] voor de behandeling van aanvallen van erfelijk angio-oedeem (HAE) bij kinderen.

De open-label, enkel-armige klinische fase II studie is ontworpen in overleg met de European Medicines Agency (EMA) als onderdeel van een zogeheten Paediatric Investigation Plan (PIP) voor de evaluatie van de farmacokinetiek, de veiligheid en de effectiviteit van RUCONEST® bij een dosis van 50IU/kg in kinderen met HAE met een leeftijd tussen 2-13 jaar. Dit ter ondersteuning van het verkrijgen van een specifieke indicatie voor RUCONEST® voor de behandeling van kinderen met HAE-aanvallen.

In totaal werden 20 kinderen behandeld voor 73 HAE-aanvallen met een dosis van 50 IU/kg (tot een maximum van 4.200 IU). De studie toonde een klinisch relevante verlichting van de symptomen, verkregen via een Visueel Analoge Schaal (VAS) ingevuld door de kinderen zelf (met hulp van de ouders). De mediane tijdsduur tot het begin van de afname van de verschijnselen bedroeg 60 minuten (95% betrouwbaarheidsinterval: 60-63), en de mediane tijdsduur tot aan minimale symptomen was 122 minuten (95% betrouwbaarheidsinterval: 120-126). Slechts 3/73 (4%) van de aanvallen werd met een tweede dosis RUCONEST® behandeld.

In de studie was RUCONEST® over het geheel genomen veilig en werd goed verdragen. Geen van de kinderen hoefde zich door een bijwerking uit de studie terug te trekken. Er traden geen bijwerkingen van betekenis en geen hypersensitiviteitsreacties op en er werden geen neutraliserende antilichamen ontdekt.

De gedetailleerde effectiviteits- en veiligheidsresultaten zullen verder worden geanalyseerd en ingediend voor presentatie tijdens een komend groot medisch congres.

Prof. Bruno Giannetti, Pharmings Chief Operations Officer, zegt in reactie:

“De studieresultaten leveren belangrijke veiligheids- en effectiviteitsdata op voor de toepassing van RUCONEST® bij kinderen. Ze laten een goede klinische overeenstemming zien met de resultaten bij adolescenten en volwassenen met erfelijke angio-oedeem. Kinderen met HAE hebben beperkte behandelingsmogelijkheden. We zullen daarom met spoed proberen samen met de toezichthoudende autoriteiten te komen tot meer opties voor deze kinderen.”

– E I N D E    P E R S B E R I C H T –

 

BELANGRIJKE MEDEDELING

Dit persbericht is een vertaling van het oorspronkelijk Engelstalige versie. In geval van verschillen ten gevolge van vertaling of verschillen in interpretatie, geldt het originele Engelstalige bericht als leidend.

 

Forward-looking Statements

This press release of Pharming Group N.V. and its subsidiaries (“Pharming”, the “Company” or the “Group”) may contain forward-looking statements including without limitation those regarding Pharming’s financial projections, market expectations, developments, partnerships, plans, strategies and capital expenditures.

The Company cautions that such forward-looking statements may involve certain risks and uncertainties, and actual results may differ. Risks and uncertainties include without limitation the effect of competitive, political and economic factors, legal claims, the Company’s ability to protect intellectual property, fluctuations in exchange and interest rates, changes in taxation laws or rates, changes in legislation or accountancy practices and the Company’s ability to identify, develop and successfully commercialize new products, markets or technologies.

As a result, the Company’s actual performance, position and financial results and statements may differ materially from the plans, goals and expectations set forth in such forward-looking statements. The Company assumes no obligation to update any forward-looking statements or information, which should be taken as of their respective dates of issue, unless required by laws or regulations.

 

Contact:

Pharming Group N.V.

Sijmen de Vries, CEO, Tel: +31 71 524 7400

Robin Wright, CFO, Tel: +31 71 524 7400

 LifeSpring Life Sciences Communication, Amsterdam

Leon Melens, Tel: +31 6 53 81 64 27

 FTI Consulting, London, UK:

Julia Phillips/ Victoria Foster Mitchell, T: +44 203 727 1136

 Over Erfelijk Angio-oedeem

Erfelijk (Hereditair) Angio Oedeem (HAE) is een erfelijke aandoening. Deze wordt veroorzaakt door een defect van het C1 esterase remmer eiwit, dat normaal gesproken in het bloed aanwezig is en helpt bij het controleren van ontstekingen (zwellingen) en onderdelen van het immuunsysteem. Omdat een defecte C1-Remmer zijn normale functie onvoldoende uitvoert, kan er een biochemische disbalans ontstaan, waardoor ongewilde peptiden worden geproduceerd die de haarvaten bewegen tot het loslaten van vloeistoffen in het omringende weefsel. Dit leidt tot zwelling of oedeem.

HAE kenmerkt zich door spontane en terugkerende perioden van zwelling (oedeem-aanvallen) van de huid op verschillende delen van het lichaam, alsook in de luchtwegen en interne organen. Oedeem van de huid tast doorgaans de ledematen, het gezicht en de genitaliën aan. Patiënten die getroffen worden door dit soort oedeem trekken zich door de misvorming, het ongemak en de pijn die deze symptomen veroorzaken, vaak terug uit hun sociale leven.

Oedeem van de keel, neus of tong is in het bijzonder gevaarlijk en potentieel levensbedreigend en kan leiden tot versperring van de luchtwegen. Alhoewel er momenteel geen geneesmiddel tegen HAE bekend is, is het wel mogelijk om de symptomen van aanvallen van angio-oedeem te voorkomen en te behandelen. HAE komt voor bij 1 op de 10.000 tot 1 op de 50.000 mensen wereldwijd.

 

About RUCONEST®

US INDICATION

RUCONEST® (C1 esterase inhibitor [recombinant]) is indicated for the treatment of acute attacks in adult and adolescent patients with hereditary angioedema (HAE). Effectiveness in clinical studies was not established in HAE patients with laryngeal attacks.

 

IMPORTANT SAFETY INFORMATION

  • RUCONEST® (C1 esterase inhibitor [recombinant]) is contraindicated in:
    • Patients with a history of allergy to rabbits or rabbit-derived products.
    • Patients with a history of life-threatening immediate hypersensitivity reactions to C1 esterase inhibitor preparations, including anaphylaxis.
  • Hypersensitivity: Severe hypersensitivity reactions may occur. Should symptoms occur, discontinue RUCONEST and administer appropriate treatment. Because hypersensitivity reactions may have symptoms similar to HAE attacks, treatment methods should be carefully considered.
  • Thromboembolic Events: Serious arterial and venous thromboembolic (TE) events have been reported at the recommended dose of plasma-derived C1 esterase inhibitor products in patients with risk factors. Risk factors may include the presence of an indwelling venous catheter/access device, prior history of thrombosis, underlying atherosclerosis, use of oral contraceptives or certain androgens, morbid obesity, and immobility. Monitor patients with known risk factors for TE events during and after RUCONEST administration.
  • Intravenous Use: RUCONEST is for intravenous use after reconstitution only. No more than 2 doses should be administered within a 24-hour period.
  • Pregnancy and Nursing: RUCONEST has not been studied in pregnant women; therefore, it should only be used during pregnancy if clearly needed. Advise patients to notify their physician if they are breastfeeding or plan to breastfeed.
  • Adverse reactions: The serious adverse reaction in clinical studies of RUCONEST was anaphylaxis.
  • Common adverse reactions: The most common adverse reactions (incidence ≥2%) were headache, nausea, and diarrhea.

Please see Full Prescribing Information for RUCONEST® as applicable for various jurisdictions:

FDA: RUCONEST®[1] / EMA: RUCONEST®[2]

Over Pharming Group N.V.

Pharming is een gespecialiseerde biofarmaceutische onderneming gericht op de ontwikkeling van innovatieve producten voor de veilige en effectieve behandeling van zeldzame aandoeningen en ziekten waarvoor nog geen therapieën voorhanden zijn.

Pharmings leidende medicijn RUCONEST® (conestat alfa) is een recombinant (DNA waarin een stukje menselijk DNA dat codeert voor het geneesmiddel, is ingelast) humane C1 esterase remmer, die is goedgekeurd voor de behandeling van patiënten met aanvallen van acuut erfelijk angio-oedeem in Europa, de Verenigde Staten, Israël en Zuid-Korea. In andere gebieden waar het nog geen marketingautorisatie heeft ontvangen is het medicijn beschikbaar op ‘named-patient’ basis via het Global Access Programme (GAP) van (HAEi) de internationale patiëntenorganisatie (het HAEi- GAP).

RUCONEST® wordt door Pharming zelf verkocht in Algerije, Andorra, Bahrein, België, Duitsland, Frankrijk, Ierland, Jordanië, Koeweit, Libanon, Luxemburg, Marokko, Nederland, Oman, Oostenrijk, Portugal, Qatar, Syrië, Spanje, Zwitserland, Tunesië, Verenigde Arabische Emiraten, het Verenigd Koninkrijk, De Verenigde Staten van Amerika en Jemen.

RUCONEST® wordt gedistribueerd door Swedish Orphan Biovitrum AB (publ) (SS: SOBI) in de overige EU-landen en in Azerbeidzjan, Wit Rusland, Georgië, IJsland, Kazachstan, Liechtenstein, Noorwegen, Rusland, Servië en de Oekraïne.

RUCONEST® wordt in Argentinië, Colombia, Costa Rica, de Dominicaanse Republiek, Panama en Venezuela gedistribueerd door Cytobioteck.

RUCONEST® wordt in Zuid Korea gedistribueerd door HyupJin Corporation en in Israël door Megapharm.

Een fase II gerandomiseerde, dubbel blind placebo-gecontroleerde studie voor de preventieve behandeling van angio-oedeem aanvallen als gevolg van erfelijk angio-oedeem met RUCONEST® werd succesvol en met goede resultaten afgerond.

Een fase II klinische studie voor de behandeling van acute aanvallen van angio-oedeem ten gevolge van erfelijk angio-oedeem bij kinderen van 2-13 jaar met RUCONEST® werd succesvol en met goede resultaten afgerond. Bovendien wordt de toepassing van het medicijn onderzocht voor de behandeling van andere ziektebeelden.

Pharmings technologieplatform omvat een uniek, in overeenstemming met GMP-maatstaven, gevalideerd proces voor de productie van pure recombinant humane eiwitten. Het heeft aangetoond industriële hoeveelheden van kwalitatief hoogwaardige recombinant humane eiwitten te kunnen produceren op een meer economische en minder immunogene wijze dan de gangbare op cell-line gebaseerde methoden.

Momenteel worden targets voor een enzymvervangingstherapie voor de ziekten van Pompe en Fabry geoptimaliseerd. Verder bevinden andere kandidaat-medicijnen zich in een vroege fase van ontwikkeling.

Pharming is een langdurig samenwerkingsverband aangegaan met de Shanghai Institute of Pharmaceutical Industry (“SIPI”), onderdeel van de Sinopharm Group (China), voor de gezamenlijke wereldwijde ontwikkeling van nieuwe medicijnen, te beginnen met een recombinant humane     Factor VIII voor de behandeling van hemofilie A. De preklinische ontwikkeling en productie zal volgens wereldwijde standaarden bij SIPI plaatsvinden. De klinische ontwikkeling zal gemeenschappelijk plaatsvinden, waarbij iedere partner de kosten voor de respectievelijke geografische gebieden voor haar rekening zal nemen.

Pharming verklaart dat Nederland ‘Lidstaat van Herkomst’ is overeenkomstig het geamendeerde artikel 5:25a lid 2 van de Wet op het Financieel Toezicht

Bezoek voor meer informatie de website van Pharming: www.pharming.com

[1]https://www.fda.gov/downloads/BiologicsBloodVaccines/BloodBloodProducts/ApprovedProducts/LicensedProductsBLAs/FractionatedPlasmaProducts/UCM405634.pdf

[2]http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/EPAR_-_Product_Information/human/001223/WC500098542.pdf

print