FDA publiceert besluit op 21 september 2018

Leiden, 17 January 2018: Pharming Group NV (“Pharming” of “de Onderneming”) (Euronext Amsterdam: PHARM) maakt bekend dat de U.S. Food and Drug Administration (FDA) het ingediende verzoek voor een aanvullende licentie (supplemental Biologics License Application sBLA) voor RUCONEST® [Recombinant Human C1 Esterase Remmer / conestat alfa] voor routinematige profylaxe ter voorkoming van aanvallen bij volwassen en adolescente patiënten van erfelijk angio-oedeem (“HAE”) heeft ontvangen en geaccepteerd voor beoordeling. De FDA heeft aangegeven dat de sBLA voldoende gedocumenteerd is voor een inhoudelijke beoordeling en haar besluit op 21 september 2018 te zullen publiceren.

RUCONEST® is momenteel goedgekeurd voor de behandeling van acute aanvallen van HAE bij volwassenen en adolescenten. Indien goedgekeurd voor deze nieuwe indicatie, zou RUCONEST® de eerste C1-remmertherapie worden die zou worden goedgekeurd voor zowel acute behandeling als profylaxe van HAE-aanvallen.

BELANGRIJKE INFORMATIE

Dit bericht is een vertaling van het originele Engelstalige persbericht. In geval van verschillen ten gevolge van vertaling of verschillen in interpretatie, geldt het originele Engelstalige persbericht als leidend.

Over Pharming Group N.V.

Pharming is een gespecialiseerde biofarmaceutische onderneming gericht op de ontwikkeling van innovatieve producten voor de veilige en effectieve behandeling van zeldzame aandoeningen en ziekten waarvoor nog geen therapieën voorhanden zijn.

Pharmings leidende medicijn RUCONEST® (conestat alfa) is een recombinant (DNA waarin een stukje menselijk DNA dat codeert voor het geneesmiddel, is ingelast) humane C1 esterase remmer, die is goedgekeurd voor de behandeling van patiënten met aanvallen van acuut erfelijk angio-oedeem in Europa, de Verenigde Staten, Israël en Zuid- Korea. In andere gebieden waar het nog geen marketingautorisatie heeft ontvangen is het medicijn is beschikbaar op ‘named-patient’ basis via het Global Access Programme (GAP) van (HAEi) de internationale patiëntenorganisatie (het HAEi- GAP).

RUCONEST® wordt door Pharming zelf verkocht in Algerije, Andorra, Bahrein, België, Duitsland, Frankrijk, Ierland, Jordanië, Koeweit, Libanon, Luxemburg, Marokko, Nederland, Oman, Oostenrijk, Portugal, Qatar, Syrië, Spanje, Zwitserland, Tunesië, Verenigde Arabische Emiraten, het Verenigd Koninkrijk, De Verenigde Staten van Amerika en Jemen.

RUCONEST® wordt gedistribueerd door Swedish Orphan Biovitrum AB (publ) (SS: SOBI) in de overige EU-landen en in Azerbeidzjan, Wit Rusland, Georgië, IJsland, Kazachstan, Liechtenstein, Noorwegen, Rusland, Servië en de Oekraïne.

RUCONEST® wordt in Argentinië, Colombia, Costa Rica, de Dominicaanse Republiek, Panama en Venezuela gedistribueerd door Cytobioteck.

RUCONEST® wordt in Zuid Korea gedistribueerd door HyupJin Corporation en in Israël door Megapharm.

Met RUCONEST® vond dit jaar een fase II gerandomiseerde, dubbel blind placebo-gecontroleerde studie plaats voor de preventieve behandeling van angio-oedeem aanvallen als gevolg van erfelijk angio-oedeem.

RUCONEST® wordt ook onderzocht in een fase II klinische studie voor de behandeling van acute aanvallen van angio-oedeem ten gevolge van erfelijk angio-oedeem bij kinderen van 2-13 jaar. Bovendien wordt de toepassing van het medicijn onderzocht voor de behandeling van andere ziektebeelden.

Pharmings technologieplatform omvat een uniek, in overeenstemming met GMP-maatstaven, gevalideerd proces voor de productie van pure recombinant humane eiwitten. Het heeft aangetoond industriële hoeveelheden van kwalitatief hoogwaardige recombinant humane eiwitten te kunnen produceren op een meer economische en minder immunogene wijze dan de gangbare op cell-line gebaseerde methoden.

Momenteel worden targets voor een enzymvervangingstherapie voor de ziekten van Pompe en Fabry geoptimaliseerd. Verder bevinden andere kandidaat-medicijnen zich in een vroege fase van ontwikkeling.

Pharming is een langdurig samenwerkingsverband aangegaan met de Shanghai Institute of Pharmaceutical Industry (“SIPI”), onderdeel van de Sinopharm Group (China), voor de gezamenlijke wereldwijde ontwikkeling van nieuwe medicijnen, te beginnen met een recombinant humane     Factor VIII voor de behandeling van hemofilie A. De preklinische ontwikkeling en productie zal volgens wereldwijde standaarden bij SIPI plaatsvinden. De klinische ontwikkeling zal gemeenschappelijk plaatsvinden, waarbij iedere partner de kosten voor de respectievelijke geografische gebieden voor haar rekening zal nemen.

Pharming verklaart dat Nederland ‘Lidstaat van Herkomst’ is overeenkomstig het geamendeerde artikel 5:25a lid 2 van de Wet op het Financieel Toezicht

Bezoek voor meer informatie de website van Pharming: www.pharming.com

Over RUCONEST®

US INDICATION

RUCONEST® (C1 esterase inhibitor [recombinant]) is indicated for the treatment of acute attacks in adult and adolescent patients with hereditary angioedema (“HAE”). Effectiveness in clinical studies was not established in HAE patients with laryngeal attacks.

IMPORTANT SAFETY INFORMATION

  • RUCONEST® (C1 esterase inhibitor [recombinant]) is contraindicated in:
    • Patients with a history of allergy to rabbits or rabbit-derived products.
    • Patients with a history of life-threatening immediate hypersensitivity reactions to C1 esterase inhibitor preparations, including anaphylaxis.
  • Hypersensitivity: Severe hypersensitivity reactions may occur. Should symptoms occur, discontinue RUCONEST and administer appropriate treatment. Because hypersensitivity reactions may have symptoms similar to HAE attacks, treatment methods should be carefully considered.
  • Thromboembolic Events: Serious arterial and venous thromboembolic (TE) events have been reported at the recommended dose of plasma-derived C1 esterase inhibitor products in patients with risk factors. Risk factors may include the presence of an indwelling venous catheter/access device, prior history of thrombosis, underlying atherosclerosis, use of oral contraceptives or certain androgens, morbid obesity, and immobility. Monitor patients with known risk factors for TE events during and after RUCONEST administration.
  • Intravenous Use: RUCONEST is for intravenous use after reconstitution only. No more than 2 doses should be administered within a 24-hour period.
  • Pregnancy and Nursing: RUCONEST has not been studied in pregnant women; therefore, it should only be used during pregnancy if clearly needed. Advise patients to notify their physician if they are breastfeeding or plan to breastfeed.
  • Adverse reactions: The serious adverse reaction in clinical studies of RUCONEST was anaphylaxis.
  • Common adverse reactions: The most common adverse reactions (incidence ≥2%) were headache, nausea, and diarrhea.

Please see Full Prescribing Information for RUCONEST® as applicable for various jurisdictions:

FDA: RUCONEST®[1] / EMA: RUCONEST®[2]

Verklaringen gericht op de toekomst

Dit persbericht van Pharming Group N.V. en haar dochterondernemingen (“Pharming”, de “Onderneming” of de “Groep”) kan toekomstgerichte verklaringen bevatten, waaronder, maar niet beperkt tot, die met betrekking tot Pharming’s financiële projecties, marktverwachtingen, ontwikkelingen, partnerschappen, plannen, strategieën en kapitaaluitgaven.

De Onderneming waarschuwt dat dergelijke vooruitblikkende verklaringen bepaalde risico’s en onzekerheden kunnen inhouden en kunnen verschillen van de werkelijke resultaten. Risico’s en onzekerheden omvatten, zonder beperking, het effect van concurrerende, politieke en economische factoren, juridische claims, het vermogen van het bedrijf om intellectueel eigendom te beschermen, schommelingen in wisselkoersen en rentetarieven, wijzigingen in belastingwetten of -tarieven, wijzigingen in wetgeving of boekhoudpraktijken en het vermogen om nieuwe producten, markten of technologieën te identificeren, ontwikkelen en met succes te commercialiseren.

Dientengevolge kunnen de werkelijke prestaties, positie en financiële resultaten en verklaringen van de Onderneming wezenlijk verschillen van de plannen, doelstellingen en verwachtingen die zijn uiteengezet in dergelijke toekomstgerichte verklaringen. De Onderneming neemt geen verplichting op zich om toekomstgerichte verklaringen of informatie bij te werken, welke moeten worden genomen vanaf de respectieve uitgiftedata, tenzij vereist door wet- of regelgeving.

Contact:

Pharming Group N.V.

Sijmen de Vries, CEO, Tel: +31 71 524 7400

Robin Wright, CFO, Tel: +31 71 524 7400

FTI Consulting, London, UK:

Julia Phillips/ Victoria Foster Mitchell, T: +44 203 727 1136

LifeSpring Life Sciences Communication, Amsterdam, The Netherlands:

Leon Melens, Tel: +31 6 53 81 64 27

 print
print