Overslaan en naar de inhoud gaan

Onze unieke, goed schaalbare en reproduceerbare methode voor het produceren van hoogwaardige recombinante menselijke eiwitten is GMP-gevalideerd. Dit efficiënte proces wordt ondersteund door klinisch bewezen veiligheids- en werkzaamheidsdata. Hieruit blijkt een lagere immunogeniciteit dan bij de huidige methoden gebaseerd op cellijnen of plasmafractionering.

De komst van recombinante DNA technologie heeft aanzienlijke medische vooruitgang mogelijk gemaakt. Dit heeft Pharming  aangegrepen voor de ontwikkeling van baanbrekende behandelingen voor zeldzame medische aandoeningen, alsmede voor grote onvervulde medische behoeften. We richten ons hierbij op het genereren van transgene dieren die menselijke recombinante eiwitten alleen in hun melk tot expressie brengen. Dit maakt een veilige, zuivere productie van een eiwit mogelijk. 

Dankzij onze gepatenteerde transgenese-methode zijn we in staat om complexe, doorgaans in andere bioreactoren moeilijk te produceren, therapeutische eiwitten te maken, die door het lichaam als menselijk worden geaccepteerd. Dit betekent dat het immuunsysteem van het lichaam niet wordt aangespoord om zich tegen het nieuwe eiwit te verdedigen, zoals gewoonlijk tegen invloeden van buitenaf.

Het meest opvallende aspect van ons platform is dat het hoogwaardige, grootschalige en eenvoudig opschaalbare productie mogelijk maakt. Het platform is zodanig geoptimaliseerd dat we grote hoeveelheden recombinante eiwitten kunnen genereren op een gecontroleerde, eenvoudig overdraagbare en schaalbare wijze.

Onze methoden en onze innovatieve benadering van elke fase van het proces, van concept tot aan de behandeling, worden beschermd door een breed scala aan intellectueel eigendom.

In het geval van RUCONEST®, onze therapie tegen acuut erfelijk angio-oedeem (HAE), omvat ons intellectueel eigendom niet alleen de werkzame stof zelf, maar ook methoden voor productie en zuivering en therapeutisch gebruik bij medische indicaties bij de mens zelf. Dit is inclusief (maar niet beperkt tot) erfelijk angio-oedeem en andere ziekten die verband houden met C1-remmerdeficiëntie of waarvoor C1-esteraseremmers een remedie zouden kunnen zijn.

Wij garanderen niet alleen dat onze producten van de hoogst mogelijke kwaliteit zijn. We streven er ook nadrukkelijk naar dat ze op ethische wijze worden geproduceerd en volledig voldoen aan de criteria van toezichthoudende instanties.

Ons technologieplatform

Micro-injectie

Micro-injectie vormt de basis van ons onderzoek. Hierbij wordt het genetische materiaal dat voor een bepaald type eiwit codeert in de kern van een vroeg stadium (konijnen)embryo geïnjecteerd. Dit essentiële proces vindt plaats in onze Franse vestiging in Évry.

Procesontwikkeling

Een van de belangrijkste aspecten van onze R&D-processen is de ontwikkeling van zuiveringstechnieken voor nieuwe producten. Met behulp van geavanceerde technologie zuiveren we nieuwe producten uit grondstoffen om zo onzuiverheden te elimineren en de kwaliteit te waarborgen.

Celcultuurlaboratorium

In ons celcultuurlaboratorium voeren we experimenten uit voor het testen van de effectiviteit van onze producten. We gebruiken cellen om de opname van en reactie op nieuwe producten in zogeheten ‘target’-cellen te testen. Dit vormt een fundamentele ontwikkelingsfase voorafgaand aan de start van klinische studies.

ELISA

Met behulp van ELISA (Enzyme Linked Immunosorbent Assay) screenen we onze monsters en selecteren we het monster met het hoogste expressieniveau van het nieuwe product. Dit doen we om vast te stellen welke van de monsters het hoogste rendement oplevert, waarmee we ons productieproces kunnen blijven vernieuwen en verfijnen.

Bewezen technologie met groot potentieel

Dankzij het succes van ons leidend product RUCONEST®, is Pharming een winstgevende farmaceutische onderneming met een bewezen therapeutisch platform. De winst herinvesteren we weer in nieuwe oplossingen voor andere aandoeningen. 

Op korte termijn hebben we een portfolio van nieuwe therapieën met een lager klinisch risico op basis van ons RUCONEST®-eiwit en nieuwe recombinante eiwitten op langere termijn die onze duurzame groeiambities ondersteunen.

Wij zijn ervan overtuigd dat onze productietechnologie aanzienlijke concurrentievoordelen biedt en de ontwikkeling van betere, veiliger en kosten-effectievere therapeutische producten mogelijk maakt.

Zakelijke ontwikkeling/partnering

Pharming heeft haar technologieplatform in juli 2013 gepartnerd met het China State Institute of Pharmaceutical Industry (CSIPI), een Sinopharm Company. Deze strategische samenwerking, voor de ontwikkeling, productie en commercialisering van nieuwe producten op basis van Pharmings technologieplatform, biedt CSIPI toegang tot de technologie en knowhow, zodat een gezamenlijke wereldwijde ontwikkeling van nieuwe producten beide partijen ten goede kan komen. 

Intellectueel eigendom (IE)

Pharming heeft wereldwijd een aanzienlijk aantal patenten en patentaanvragen in eigendom dan wel in licentie, welke in grote lijnen betrekking hebben op de technologie voor de productie van recombinante eiwitten in de melk van transgene dieren, evenals op specifieke producten die worden ontwikkeld.

Doorgaans vallen verschillende aspecten van de productie en het gebruik van de producten van Pharming onder afzonderlijke patenten, handelsgeheimen en knowhow. Hierdoor wordt elk product gedekt door verscheidene, onafhankelijke beschermingslagen. De IE-positie van Pharming bij de productie en het gebruik van RUCONEST® heeft bijvoorbeeld niet alleen betrekking op de therapeutische verbinding zelf, maar ook op productie- en zuiveringsmethoden, verbeterde versies van RUCONEST® en therapeutisch gebruik bij een groot aantal medische indicaties. Hieronder vallen onder meer HAE en andere aandoeningen waarbij sprake is van een tekort aan C1-esteraseremmer.

Cookies: Deze website maakt gebruik van cookies. Bekijk de cookie instellingen pagina voor meer informatie Accepteren Weigeren