Overslaan en naar de inhoud gaan

Wat is HAE

HAE is een zeldzame genetische aandoening die wereldwijd bij ongeveer 1 op de 30.000 mensen voorkomt. Tot de symptomen behoren zwellingen van de handen, voeten, buik, het gezicht en de luchtwegen. Patiënten kunnen last krijgen van hevige buikpijn, misselijkheid en braken. Dit wordt verergerd door zwellingen in de darmwand. Zwellingen van de luchtwegen zijn met name gevaarlijk en kunnen leiden tot dood door verstikking. Een onbehandelde HAE-aanval kan 48 tot 120 uur aanhouden en kan fataal zijn. Meer informatie over deze aandoening is te vinden op de website van de internationale HAE-patiëntenvereniging: www.HAEi.org.

Medische behoefte

C1-esteraseremmer (C1INH) is een eiwit dat van nature in het menselijk lichaam voorkomt. Het behoort tot de serine-proteaseremmers oftewel serpins. C1INH reguleert verschillende ontstekingsroutes in het lichaam door bepaalde eiwitten (proteasen), die deel uitmaken van het menselijk immuunsysteem, te remmen. Een tekort aan functionele C1-esteraseremmer leidt tot overmatige activatie van het complementsysteem en andere immunologische en hemostatische routes, waardoor angio-oedeemaanvallen ontstaan. Deze aanvallen worden gekenmerkt door acute en pijnlijke zwellingen van de weke delen. Toediening van C1-esteraseremmer-eiwit kan de lage C1INH-niveaus normaliseren en de angio-oedeemaanvallen stoppen.

De therapie van Pharming

HAE-patiënten hebben een tekort aan functionele C1INH als gevolg van een mutatie in het C1-esteraseremmer-gen. Voor hen heeft Pharming RUCONEST® ontwikkeld. RUCONEST® biedt een causale behandeling waarvan de effectiviteit en veiligheid bewezen is. Onze gepatenteerde productie- en zuiveringstechnologie voldoet aan de GMP-eisen, waardoor wij op grote schaal een hoogwaardig product kunnen (re)produceren. Bovendien lopen patiënten niet het risico op ziekten die door bloedplasma kunnen worden overgedragen, aangezien RUCONEST® niet uit menselijk bloed wordt gewonnen.

Distributie

RUCONEST® wordt door Pharming gedistribueerd in Algerije, Andorra, Bahrein, België, Duitsland, Frankrijk, Ierland, Jemen, Jordanië, Koeweit, Libanon, Luxemburg, Marokko, Nederland, Oman, Oostenrijk, Portugal, Qatar, Syrië, Spanje, Tunesië, de Verenigde Arabische Emiraten, het Verenigd Koninkrijk, de Verenigde Staten en Zwitserland. In een aantal van deze landen vindt distributie plaats in samenwerking met HAEi Global Access (GAP).


Sinds 1 januari 2020 wordt RUCONEST® ook door Pharming gedistribueerd in de overige Europese landen alsook in Servië en Noorwegen. Daarnaast heeft Pharming de commerciële rechten in Azerbeidzjan, Georgië, IJsland, Kazachstan, Liechtenstein, Oekraïne, Rusland, Servië, Wit-Rusland en de overige landen in het Midden-Oosten. Vóór 1 januari 2020 waren deze gebieden in licentie bij Sobi.


RUCONEST® wordt door Cytobioteck gedistribueerd in Argentinië, Colombia, Costa Rica, de Dominicaanse Republiek, Panama en Venezuela en door HyupJin Corporation in Zuid-Korea en door Kamada in Israël.
 

Distributie van Ruconest
Cookies: Deze website maakt gebruik van cookies. Bekijk de cookie instellingen pagina voor meer informatie Accepteren Weigeren