Overslaan en naar de inhoud gaan

Pharming ontwikkelt een rhC1INH-eiwitvervangingstherapie voor de behandeling van acuut nierfalen (acute kidney injury, AKI) als gevolg van contrastmiddel. Dit is een vorm van nierbeschadiging die optreedt in stresssituaties, zoals wanneer een patiënt wordt geïnjecteerd met contrastmiddel als onderdeel van een contrast-versterkt onderzoek, bijvoorbeeld een computertomografie of CT-scan. Bij patiënten met nierinsufficiëntie voorafgaand aan dergelijke onderzoeken, kan de moeilijkheid om het geïnjecteerde contrastmiddel op te ruimen, resulteren in verdere nierbeschadiging die omkeerbaar kan zijn of die onomkeerbaar is en permanente dialyse of niertransplantatie vereist. 

Acuut Nierfalen

AKI is een ernstige en dure complicatie in de contrast-versterkte onderzoeks-setting, waar patiënten vaak gecompromitteerd zijn na kleine of grote cardiale gebeurtenissen. Wanneer AKI optreedt, vereist dit gewoonlijk dialyse en leidt het vaak tot langdurige ziekenhuisopname of intensieve zorg, wat buitengewoon duur is en vaak resulteert in slechte langetermijnresultaten voor patiënten, of zelfs overlijden.

Letsel na toediening van contrastmiddel is verantwoordelijk voor 11% van de in het ziekenhuis opgelopen nierinsufficiëntie en is de derde meest voorkomende oorzaak van nierfalen na verminderde nierdoorbloeding en het gebruik van nefrotische medicatie. AKI door contrastmedia is verantwoordelijk voor een derde van alle in het ziekenhuis verworven AKI. Bovendien treft AKI tussen 1% en 2% van de algemene bevolking, en tot 50% van de subgroepen met een hoog risico na coronaire angiografie of percutane coronaire interventie.
 

In oktober 2018 maakte Pharming positieve resultaten bekend van een door onderzoekers geïnitieerde fase 2-studie van rhC1INH in een dubbelblinde, placebogecontroleerde klinische studie bij 75 patiënten met een risico op nefropathie als gevolg van contrast-versterkte onderzoeken. De studie werd geleid door Dr. Michael Osthoff van het Universitair Ziekenhuis Basel, Basel, Zwitserland. 
 

In de studie kregen de patiënten rhC1INH (<84 kg: 50 E/kg;> 84 kg: 4200 E) of placebo (0,9% natriumchloride). In de subgroep van patiënten (n = 38) die percutane coronaire interventies of PCI ondergingen, zoals het inbrengen van een stent, toonde de intent-to-treat-analyse in deze groep aan dat patiënten die rhC1INH gebruikten een mediane toename van de piek in de urine van Neutrofiel Gelatinase hadden. Geassocieerde lipocalin- of NGAL-concentratie binnen 48 uur van 1,8 ng/ml, vergeleken met een toename van 26,2 ng/ml in de placebo-arm (p = 0,038). Zoals hieronder uiteengezet, komt dit overeen met een duidelijk verschil in de mediane procentuele verandering in het piek NGAL-niveau in urine binnen 48 uur van 11,3% in de rhC1INH-arm en 205,2% in de placebo-arm (p = 0,001).

Na deze positieve uitkomst zijn de voorbereidingen afgerond voor een nieuwe fase 2b-studie naar de effecten van RUCONEST® bij patiënten die PCI ondergaan, vergezeld van contrast-versterkte onderzoeken. De fase 2b-studie zal ook door Pharming worden geïnitieerd en geleid door Dr. Osthoff.

Dit onderzoek stond gepland voor de eerste helft van 2020, maar werd stopgezet vanwege COVID-19.

Cookies: Deze website maakt gebruik van cookies. Bekijk de cookie instellingen pagina voor meer informatie Accepteren Weigeren