• Toevoeging geadviseerd aan label voor RUCONEST® voor thuistoediening met specifiek ontworpen toedienings-kit
  • Besluit van Europese Commissie verwacht in januari 2017
  • Toedienings-kits snel daarna beschikbaar in EU
  • Goedkeuring voor thuis-toediening in VS al in 2014

Leiden, 11 november 2016:  Pharming Group N.V. Pharming Group N.V (Euronext Amsterdam: PHARM) maakt bekend dat het adviesorgaan (CHMP) van het Europese Geneesmiddelenbureau (EMA), de Europese Commissie positief heeft geadviseerd over een uitbreiding van de marketingvergunning (label) voor RUCONEST®. Deze uitbreiding behelst het toelaten van zelfstandige toediening van RUCONEST® door (jong)volwassen patiënten thuis bij acute aanvallen van hereditair (erfelijk) angio-oedeem (HAE). Toediening vindt dan plaats met behulp van een speciaal hiervoor ontwikkelde toedienings-kit. Met in achtneming van de gebruikelijk periode na een dergelijk positief advies zal goedkeuring door de Europese Commissie naar verwachting plaatsvinden in januari 2017. De kits zullen snel daarna in de verschillende Europese landen beschikbaar zijn.

HAE is een zeldzame aandoening, verzoorzaakt door een defect in het C1 esterase remmer eiwit. De symptomen zijn spontane en terugkerende zwellingen van de huid over het gehele lichaam, alsook van de luchtwegen en interne organen. Met name oedeem van de keel, neus of tong kunnen leiden tot een blokkade van de luchtwegen en is potentieel levensbedreigend.

Na goedkeuring door de Europese Commissie en toelating van bijbehorende instructiematerialen in individuele EU-landen, stelt de nieuwe RUCONEST® thuistoedienings-kit patiënten in staat sneller en eenvoudiger met een aanval van HAE om te gaan. De kits zijn inmiddels succesvol door vrijwilligers getest. Ze zijn zo ontworpen dat patiënten bij acute aanvallen zichzelf in hun eigen vertrouwde thuissituatie, of waar dan ook, kunnen behandelen zonder hulp van een professionele zorgbeoefenaar.

Pharmings COO, Prof. Bruno Giannetti, MD, PhD, zegt:

“Dit voorstel voor een EU-label wijziging toont wederom het gunstige  en voorspelbare veiligheidsprofiel van RUCONEST® aan. Meer dan 25.000 doseringen voor de behandeling van HAE-aanvallen zijn inmiddels voorgeschreven. Na goedkeuring van de kit  is toediening van RUCONEST  even  gebruikersvriendelijk in Europa als in de Verenigde Staten”

Zelftoediening zonder hulp van een professionele zorgbeoefenaar werd in de Verenigde Staten reeds eerder toegekend, aangezien er destijds meer veiligheidsdata beschikbaar waren ten tijde van de Biologics License Application (BLA) en de daaropvolgende goedkeuring van RUCONEST® in juli 2014.

Gedetailleerde aanbevelingen voor het gebruik van het product zullen worden omschreven in de geactualiseerde samenvatting van de producteigenschappen (SmPC), die zal worden gepubliceerd in het herziene Europese evaluatierapport (EPAR). Dit zal beschikbaar zijn in alle talen van de Europese Unie na goedkeuring  door de Europese Commissie.

BELANGRIJKE INFORMATIE

Dit bericht is een vertaling van het originele Engelstalige persbericht. In geval van verschillen ten gevolge van vertaling of verschillen in interpretatie, geldt het originele Engelstalige persbericht als leidend.

Zie voor informatie over het voorschrijven van RUCONEST® in de verschillende rechtsgebieden:

EMA:

http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/EPAR__Product_Information/human/001223/WC500098542.pdf

FDA:

http://www.fda.gov/downloads/BiologicsBloodVaccines/BloodBloodProducts/ApprovedProducts/LicensedProductsBLAs/FractionatedPlasmaProducts/UCM405634.pdf 

Over erfelijk angio-oedeem

Erfelijk angio-oedeem (HAE) is een zeldzame genetische aandoening waarbij sprake is van een (functionele) deficiëntie van het plasma-eiwit C1-esteraseremmer. Dit eiwit is normaal gesproken in het bloed  aanwezig en helpt bij het controleren van ontstekingen (zwellingen) en de werking van het immuunsysteem. Aangezien het defecte eiwit niet haar normale functie uitvoert kan een biochemische disbalans ontstaan, waardoor ongewenste  peptiden worden geproduceerd die de haarvaten ertoe aanzetten vocht naar omringend weefsel te leiden. Dit veroorzaakt de zwelling of het oedeem.

HAE etaleert zich door spontane en terugkerende perioden van zwelling van de huid op verschillende plaatsen van het lichaam, maar ook in de luchtwegen en interne organen. Zwelling van de huid betreft meestal de ledematen, het gezicht en de genitaliën. Patiënten met dergelijke zwellingen ondervinden vaak ernstige beperkingen in hun sociale leven vanwege de misvorming, ernstige overlast en de pijn die het veroorzaakt. Bijna alle patiënten met erfelijk angio-oedeem lijden aan aanvallen van hevige pijn in de buik, misselijkheid, overgeven en diarree, veroorzaakt door de zwelling van de darmwand.

Zwelling van de keel, neus en tong is bijzonder gevaarlijk en mogelijk levensbedreigend, en kan leiden tot obstructie van de luchtwegen. Ofschoon er momenteel geen geneesmiddel voor erfelijk angio-oedeem beschikbaar is, is het wel mogelijk de symptomen te behandelen.

De aandoening treft ongeveer 1 op de 10.000 tot 1 op de 50.000 mensen wereldwijd. Specialisten denken dat veel patiënten nog steeds naar de juiste diagnose op zoek zijn. Alhoewel erfelijk angio-oedeem eenvoudig is vast te stellen, wordt het vaak in een laat stadium of helemaal niet ontdekt. De reden hiervoor is dat de symptomen overeenkomen met een veelheid aan andere vaker voorkomende aandoeningen als allergieën of blindedarmontsteking. En als de aandoening uiteindelijk is vastgesteld, heeft de patiënt in veel gevallen reeds een lange lijdensweg achter de rug.

Over RUCONEST ®

RUCONEST® (recombinant C1 esterase remmer) heeft als indicatie de behandeling van acute aanvallen bij volwassenen en adolescenten met erfelijk angio-oedeem. Effectiviteit in klinische studies is niet aangetoond in patiënten met laryngeale (strottenhoofd) aanvallen.

RUCONEST® bevat C1 esterase remmer voor 50 IU/Kg.  Zodra een aanbevolen dosis wordt toegediend bij de symptomen van een aanval, kan RUCONEST® helpen bij het herstellen van de oude niveaus C1 esterase remmer bij de patiënt en verlichting brengen. Daarbij komt herhaling van de symptomen binnen 24 uur nauwelijks voor.

RUCONEST® is de enige recombinant C1 esterase remmer goedgekeurd door de U.S. Food and Drug Administration (FDA) – juli 2014 –  en de European Medicines Agency (EMA) – oktober 2010.

Recent toonde RUCONEST® in een dubbelblind placebo gecontroleerde Fase II studie sterk positieve data bij profylaxe (preventie) in patiënten met erfelijk angio oedeem. Als voor deze indicatie goedkeuring wordt verleend, krijgt RUCONEST® toegang tot een interessante additionele markt. RUCONEST® is daarom in potentie de enige recombinant  C1 esterase remmer met zowel goedkeuring voor de markt voor acute aanvallen (geschatte waarde circa $845 miljoen) als de markt voor de profilaxe (geschatte waarde circa $700 miljoen).

Over Pharming Group N.V.

Pharming is een gespecialiseerde biofarmaceutische onderneming gericht op de ontwikkeling van innovatieve producten voor de veilige en effectieve behandeling van zeldzame aandoeningen en ziekten waarvoor nog geen therapieën voorhanden zijn.

Pharmings leidende medicijn RUCONEST® (conestat alfa) is een recombinant (DNA waarin een stukje menselijk DNA dat codeert voor het geneesmiddel, is ingelast) humane C1 esterase remmer, die is goedgekeurd voor de behandeling van patiënten met aanvallen van acuut erfelijk angio-oedeem in Europa, de Verenigde Staten, Israël en Zuid- Korea. In andere gebieden waar het nog geen marketingautorisatie heeft ontvangen is het medicijn is beschikbaar op ‘named-patient’ basis via het Global Access Programme (GAP) van (HAEi) de internationale patiëntenorganisatie (het HAEi- GAP).

RUCONEST® wordt door Pharming zelf verkocht in Algerije, Andorra, Bahrein, België, Duitsland, Frankrijk, Ierland, Jordanië, Koeweit, Libanon, Luxemburg, Marokko, Nederland, Oman, Oostenrijk, Portugal, Qatar, Syrië, Spanje, Zwitserland, Tunesië, Verenigde Arabische Emiraten, het Verenigd Koninkrijk en Jemen.

RUCONEST® wordt gedistribueerd door Swedish Orphan Biovitrum AB (publ) (SS: SOBI) in de overige EU-landen en in Azerbeidzjan, Wit Rusland, Georgië, IJsland, Kazachstan, Liechtenstein, Noorwegen, Rusland, Servië en de Oekraïne.

RUCONEST® wordt in de Verenigde Staten gedistribueerd door een dochteronderneming van Valeant Pharmaceuticals International, Inc. (NYSE: VRX/TSX: VRX), na de overname door Valeant van Salix Pharmaceuticals, Ltd.

RUCONEST® wordt in Argentinië, Colombia, Costa Rica, de Dominicaanse Republiek, Panama en Venezuela gedistribueerd door Cytobioteck.

RUCONEST® wordt in Zuid Korea gedistribueerd door HyupJin Corporation en in Israël door Megapharm.

Met RUCONEST® vond dit jaar een fase II gerandomiseerde, dubbel blind placebo-gecontroleerde studie plaats voor de preventieve behandeling van angio-oedeem aanvallen als gevolg van erfelijk angio-oedeem.

RUCONEST® wordt ook onderzocht in een fase II klinische studie voor de behandeling van acute aanvallen van angio-oedeem ten gevolge van erfelijk angio-oedeem bij kinderen van 2-13 jaar. Bovendien wordt de toepassing van het medicijn onderzocht voor de behandeling van andere ziektebeelden.

Pharmings technologieplatform omvat een uniek, in overeenstemming met GMP-maatstaven, gevalideerd proces voor de productie van pure recombinant humane eiwitten. Het heeft aangetoond industriële hoeveelheden van kwalitatief hoogwaardige recombinant humane eiwitten te kunnen produceren op een meer economische en minder immunogene wijze dan de gangbare op cell-line gebaseerde methoden.

Momenteel worden targets voor een enzymvervangingstherapie voor de ziekten van Pompe en Fabry geoptimaliseerd. Verder bevinden andere kandidaat-medicijnen zich in een vroege fase van ontwikkeling.

Pharming is een langdurig samenwerkingsverband aangegaan met de Shanghai Institute of Pharmaceutical Industry (“SIPI”), onderdeel van de Sinopharm Group (China), voor de gezamenlijke wereldwijde ontwikkeling van nieuwe medicijnen, te beginnen met een recombinant humane Factor VIII voor de behandeling van hemofilie A. De preklinische ontwikkeling en productie zal volgens wereldwijde standaarden bij SIPI plaatsvinden. De klinische ontwikkeling zal gemeenschappelijk plaatsvinden, waarbij iedere partner de kosten voor de respectievelijke geografische gebieden voor haar rekening zal nemen.

Pharming verklaart dat Nederland ‘Lidstaat van Herkomst’ is overeenkomstig het geamendeerde artikel 5:25a lid 2 van de Wet op het Financieel Toezicht

Bezoek voor meer informatie de website van Pharming: www.pharming.com

Forward-looking Statements

This press release of Pharming Group N.V. and its subsidiaries (“Pharming”, the “Company” or the “Group”) may contain forward-looking statements including without limitation those regarding Pharming’s financial projections, market expectations, developments, partnerships, plans, strategies and capital expenditures.

The Company cautions that such forward-looking statements may involve certain risks and uncertainties, and actual results may differ. Risks and uncertainties include without limitation the effect of competitive, political and economic factors, legal claims, the Company’s ability to protect intellectual property, fluctuations in exchange and interest rates, changes in taxation laws or rates, changes in legislation or accountancy practices and the Company’s ability to identify, develop and successfully commercialise new products, markets or technologies.

As a result, the Company’s actual performance, position and financial results and statements may differ materially from the plans, goals and expectations set forth in such forward-looking statements. The Company assumes no obligation to update any forward-looking statements or information, which should be taken as of their respective dates of issue, unless required by laws or regulations.

 

Contact

Pharming Group N.V.

Sijmen de Vries, CEO: T: +31 71 524 7400

Robin Wright, CFO : T: +31 71 524 7432

LifeSpring Life Sciences Communication, Amsterdam

Leon Melens :

T: +31 6 538 16 427

lmelens@lifespring.nl

FTI Consulting, Londen

Julia Phillips/ Victoria Foster Mitchell

T: +44 203 727 1136

print