Pharming commercialiseert en ontwikkelt een innovatief portfolio van eiwitvervangende therapieën en precisiegeneesmiddelen, waaronder kleine moleculen, biologische geneesmiddelen en gentherapieën die zich in een vroeg tot laat stadium van ontwikkeling bevinden.
Onze portfolio
Hieronder een overzicht van de status van ons (kandidaat)-productportfolio.
DEVELOPMENT PROGRAMS
-
GEACTIVEERD PI3Kδ-SYNDROOM (APDS)
Geactiveerd Phosphoinositide 3-kinase Delta (PI3Kδ) Syndroom, of APDS, is een zeldzame, genetische en progressieve primaire immunodeficiëntie. APDS werd in 2013 ontdekt en is een aandoening die het immuunsysteem en de functie van de witte bloedcellen, die virussen en bacteriën herkennen en aanvallen om infectie te voorkomen, aantast.
-
OTL-105 – HSC-GENTHERAPIE VOOR HAE
In 2021 kondigde Pharming een strategische samenwerking aan met Orchard Therapeutics in onderzoek, ontwikkeling, productie en commerisialisering van OTL -105, een nieuw onthulde experimentele ex vivo (buiten het lichaam) autologe hematopoëtische stamcel (HSC) gentherapie voor de behandeling van erfelijk angio-oedeem (HAE).
Erfelijk angio-oedeem, ook wel bekend als HAE, is een zeldzame, ernstige, slopende, mogelijk levensbedreigende genetische aandoening die voorkomt bij 1 op 10.000 tot 1 op 50.000 mensen wereldwijd.
HAE veroorzaakt spontane en teurgkerende episodes van zwelling (oedeemaanvallen) - die op elk moment en in bijna elk deel van het lichaam kunnen voorkomen, maar vooral in de handen, voeten, gezicht, luchtwegen (keel) en inwendige organen, waarbij zwelling in de luchtweg of larynx bijzonder gevaarlijk is en tot overlijden door verstikking kan leiden.